嘉因生物？基因治療企業(yè)嘉因生物（Exegenesis Bio）于近期成功獲得數(shù)千萬(wàn)美金B(yǎng)++輪融資。本輪融資由高瓴資本領(lǐng)投，CPE（中信產(chǎn)業(yè)基金）、淡馬錫、清池、濟(jì)峰資本、博遠(yuǎn)資本等多家知名投資機(jī)構(gòu)跟投。一、融資資金用途 本輪融資資金將主要用于嘉因生物多款基因療法管線的臨床推進(jìn)。那么，嘉因生物？一起來(lái)了解一下吧。
相關(guān)競(jìng)品。根據(jù)企查查查詢顯示，行誠(chéng)生物是一家集質(zhì)粒、病毒載體、mRNA生產(chǎn)制備和分析檢測(cè)為一體的一站式基因治療CDMO平臺(tái)，有14家相關(guān)競(jìng)品，其中包括嘉因生物。
嘉因生物重組AAV基因療法IND獲受理，用于治療法布雷病
9月12日，杭州嘉因生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“嘉因生物”）的“EXG110注射液”的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲得CDE（國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心）受理。EXG110是一款候選AAV基因療法，擬用于治療法布雷病。
一、EXG110注射液簡(jiǎn)介
EXG110注射液是嘉因生物研發(fā)的一款創(chuàng)新基因療法，其核心在于利用重組腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體，將治療基因GLA精準(zhǔn)遞送到肝臟和肌肉細(xì)胞。通過(guò)肝臟-肌肉雙特異性啟動(dòng)子的作用，使正常GLA基因在這些細(xì)胞中特異、持續(xù)表達(dá)。表達(dá)產(chǎn)生的α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）能夠分泌到血液循環(huán)中，進(jìn)而被其他細(xì)胞通過(guò)受體攝取，從而實(shí)現(xiàn)全身性的酶替代治療。一次靜脈注射EXG110，有望為患者帶來(lái)高效、持久的療效。
二、治療法布雷病的潛力
法布雷病是一種罕見(jiàn)的遺傳性溶酶體貯積病，由于患者體內(nèi)α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）的缺乏或活性降低，導(dǎo)致底物三己糖酰基鞘脂醇（GL-3）在全身各臟器蓄積，引發(fā)一系列嚴(yán)重的臨床癥狀，包括疼痛、神經(jīng)病變、心臟病變、腎臟病變等。
華大時(shí)空組學(xué)2024年度新品重磅登場(chǎng)，14項(xiàng)目入選時(shí)空蛋白轉(zhuǎn)錄組科研支持計(jì)劃
3月27日上午，“聚勢(shì)5載，向新而生”華大時(shí)空組學(xué)2024新品發(fā)布會(huì)成功舉行。時(shí)空組學(xué)首席科學(xué)家陳奧正式發(fā)布了時(shí)空蛋白轉(zhuǎn)錄組Stereo-CITE，同時(shí)公布了在今年1月份啟動(dòng)的“時(shí)空蛋白轉(zhuǎn)錄組科研支持計(jì)劃”的14個(gè)入選項(xiàng)目名單；此外，時(shí)空轉(zhuǎn)錄組FFPE、時(shí)空轉(zhuǎn)錄組V1.3等即將上市的新品也在本次發(fā)布會(huì)上集中亮相。
一、新品發(fā)布
時(shí)空蛋白轉(zhuǎn)錄組Stereo-CITE
技術(shù)特點(diǎn)：Stereo-CITE能夠在同一張組織切片上，以單細(xì)胞/亞細(xì)胞級(jí)分辨率，實(shí)現(xiàn)全轉(zhuǎn)錄組和100+重蛋白的原位共檢測(cè)。
應(yīng)用場(chǎng)景：該技術(shù)有望為時(shí)空病理提供重要助力，幫助科研人員通過(guò)多組學(xué)研究更深入地探索疾病的發(fā)生發(fā)展機(jī)制。
發(fā)布成果：發(fā)布會(huì)上，陳奧展示了Stereo-CITE在小鼠肝臟、人癌旁淋巴結(jié)等樣本上的應(yīng)用數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示其強(qiáng)大的檢測(cè)能力和分析能力。
上海嘉因生物Hi-C數(shù)據(jù)大公開(kāi)
上海嘉因生物在表觀遺傳學(xué)領(lǐng)域一直保持著專業(yè)且高效的科研服務(wù)，其Hi-C技術(shù)更是為眾多客戶提供了高質(zhì)量的三維基因組研究數(shù)據(jù)。以下是對(duì)上海嘉因生物Hi-C數(shù)據(jù)的詳細(xì)展示和分析。
一、Hi-C技術(shù)介紹
高通量染色體構(gòu)象捕獲（Hi-C）技術(shù)是一種能夠在全基因組范圍內(nèi)研究染色質(zhì)DNA在空間位置上的關(guān)系的方法。該技術(shù)通過(guò)一系列復(fù)雜的步驟，包括交聯(lián)、酶切、末端補(bǔ)平和生物素標(biāo)記、連接、純化打斷和建庫(kù)等，將染色質(zhì)中的所有交互作用都捕獲下來(lái)，并進(jìn)行高通量測(cè)序和數(shù)據(jù)分析，最終得到高分辨率的染色質(zhì)三維結(jié)構(gòu)圖譜。
二、上海嘉因生物Hi-C數(shù)據(jù)展示
數(shù)據(jù)質(zhì)控
唯一比對(duì)Reads比例：在Hi-C數(shù)據(jù)分析中，唯一比對(duì)的Reads比例是一個(gè)重要的質(zhì)控指標(biāo)。由于多重比對(duì)的Reads在基因組上的來(lái)源無(wú)法準(zhǔn)確確定，因此通常只用唯一比對(duì)的Reads進(jìn)行后續(xù)分析。上海嘉因生物的Hi-C數(shù)據(jù)在這一指標(biāo)上表現(xiàn)出色，唯一比對(duì)的Reads比例遠(yuǎn)高于50%，確保了后續(xù)分析的準(zhǔn)確性和可靠性。
突破血腦屏障，AAV9基因療法公布積極數(shù)據(jù)，盤點(diǎn)近期國(guó)內(nèi)相關(guān)進(jìn)展
近日，BridgeBio公布了其AAV9基因療法BBP-812用于治療海綿狀腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良癥（Canavan病）的早期臨床數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)展現(xiàn)了AAV9基因療法在突破血腦屏障方面的潛力，并為國(guó)內(nèi)相關(guān)領(lǐng)域的進(jìn)展提供了參考。
BridgeBio公布的BBP-812臨床數(shù)據(jù)
BBP-812是一種針對(duì)Canavan病的AAV9基因療法，該療法能夠?qū)⑻於彼狨；福ˋSPA）基因遞送到全身并進(jìn)入大腦，有可能從基因源頭上治療Canavan疾病。Canavan病是一種罕見(jiàn)的、致命的兒童遺傳性、神經(jīng)系統(tǒng)腦病，其特征是大腦中白質(zhì)的海綿狀變性，目前尚無(wú)獲批的治療方法。
BridgeBio公布的研究結(jié)果顯示，在治療后第6個(gè)月和第3個(gè)月，兩名參與者的腦脊液和尿液中的N-乙酰天冬氨酸（NAA）水平顯著降低，同時(shí)磁共振波譜（MRS）成像顯示腦白質(zhì)中的NAA也減少。NAA水平的降低是一個(gè)早期信號(hào)，表明靜脈注射BBP-812已達(dá)到其在血腦屏障后的預(yù)期目標(biāo)，并且正在表達(dá)功能性天冬氨酸酰化酶（ASPA）。
以上就是嘉因生物的全部?jī)?nèi)容，上海嘉因生物的Hi-C技術(shù)以其高效、準(zhǔn)確和可靠的特點(diǎn)，為眾多客戶提供了高質(zhì)量的三維基因組研究數(shù)據(jù)。通過(guò)嚴(yán)格的數(shù)據(jù)質(zhì)控和去重處理，上海嘉因生物確保了其Hi-C數(shù)據(jù)的準(zhǔn)確性和可靠性，為后續(xù)的基因調(diào)控、染色體形態(tài)發(fā)生以及疾病發(fā)生等方面的研究提供了有力的支持。此外，內(nèi)容來(lái)源于互聯(lián)網(wǎng)，信息真?zhèn)涡枳孕斜鎰e。如有侵權(quán)請(qǐng)聯(lián)系刪除。
